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運(yùn)用菌群移植療法，同濟(jì)大學(xué)附屬上海市第十人民醫(yī)院聯(lián)手一家藥企共同研發(fā)針對小兒孤獨(dú)癥的創(chuàng)新藥物FMT-MLSC，并啟動臨床研究。

澎湃新聞（www.thepaper.cn）記者從5月13日舉辦的第一屆中國腸道微生態(tài)與腸菌移植高峰論壇上獲悉了這一消息。

5月13日，F(xiàn)MT-MLSC藥物臨床研究項(xiàng)目宣布啟動。本文圖片均為?同濟(jì)大學(xué)附屬上海市第十人民醫(yī)院 供圖

孤獨(dú)癥譜系障礙（以下簡稱ASD）又被稱之為自閉癥，這是一種病因未明的彌漫性中樞神經(jīng)系統(tǒng)發(fā)育障礙性疾病，與圍產(chǎn)期不良因素、免疫缺陷等多種遺傳及環(huán)境因素有關(guān)。該病起于嬰幼兒期，主要表現(xiàn)有不同程度的語言發(fā)育障礙、人際交往障礙、興趣狹窄和行為方式刻板等癥狀，約有3/4的患者伴有明顯的精神發(fā)育遲滯，部分患者在一般性智力落后的情況下可具有某方面較好的能力。

資料顯示，目前全球兒童ASD平均患病率已達(dá)1%，且呈每年增長趨勢。我國ASD患者總共有1300余萬人，其中0-14歲患者有300余萬人，每年新增超20萬人，男性是女性的4-5倍。ASD目前缺少特異性生化診斷指標(biāo)和特效的治療手段，多在家庭、特殊教育學(xué)校及醫(yī)療機(jī)構(gòu)中接受美術(shù)和音樂教育訓(xùn)練、語言康復(fù)訓(xùn)練、游戲和書法心理治療以及精神藥物治療等。但總體療效欠佳，給社會和患者家庭都帶來沉重負(fù)擔(dān)。

同濟(jì)大學(xué)附屬第十人民醫(yī)院結(jié)直腸病?？浦魅?、腸道微生態(tài)診療中心主任陳啟儀表示，國內(nèi)外多項(xiàng)研究發(fā)現(xiàn)，ASD患者腸道菌群與健康人存在明顯差異。ASD患者腸道菌群多樣性及豐度均較低，有害菌過多而有益菌缺少，甚至存在部分正常人體所不具有的菌群。因此李寧、徐振江等許多學(xué)者認(rèn)為，ASD的發(fā)生與腸道菌群結(jié)構(gòu)的紊亂之間有重要的關(guān)系，提出以菌群移植這種可重塑及加強(qiáng)腸道菌群的療法具有治療此類疾病的潛力。

為此，同濟(jì)大學(xué)附屬第十人民醫(yī)院聯(lián)手深圳一家制藥公司共同合作，歷時(shí)10多年開發(fā)創(chuàng)新藥物FMT-MLSC，這一藥物被命名為黃龍滴丸，主要是將糞菌原料以多層滴丸形式，一次成型且無縫包裹起來，一方面方便患兒服用，一方面也便于存儲，提高活菌到腸率，以求打破部分患兒無法接受治療的困局。

目前，藥品的有效性有待臨床實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)的進(jìn)一步驗(yàn)證。陳啟儀介紹，在這項(xiàng)臨床研究中，將應(yīng)用體外胃腸道模擬技術(shù)，檢測FMT-MLSC中活菌含量在胃、腸液中的變化情況，同時(shí)量化MLSC耐酸強(qiáng)度、活菌保存率及釋放部位，比較與傳統(tǒng)耐酸羥丙甲纖維素膠囊殼性能的差異。

陳啟儀表示，在上述實(shí)驗(yàn)結(jié)果良好的情況下，會啟動進(jìn)一步研究，探索FMT-MLSC對ASD核心癥狀及患者情緒癥狀的影響，以及對于患者胃腸道癥狀的緩解作用和安全性的驗(yàn)證，并為探索MLSC技術(shù)對腸道活菌的保存與定植的影響、FMT-MLSC對腦功能影響的關(guān)鍵機(jī)制展開研究。